유전성 난청, 유전자 가위로 막는다…쥐 실험 성공

청력을 잃을 ‘운명’이었던 쥐에게 유전자 가위 기술을 사용해 청력 장애를 막아냈다는 연구 결과가 나왔다. 앞으로 이 기술을 응용하면 인간의 유전성 난청 역시 막을 수 있으리라 기대된다.

세계적 학술지 네이처 최신호(20일자)에 발표된 이번 논문에 따르면, 미국 하버드대학의 데이비드 리우 박사팀이 난청을 일으키는 DNA를 지닌 갓 태어난 쥐의 청각 세포에 ‘크리스퍼 캐스9’(CRISPR-Cas9)으로 불리는 유전자 가위 기술을 사용해 점차 청력을 손실하게 하는 변이 유전자의 기능을 무력화시켰다.

이를 살펴보면, 생후 4주 치료가 이뤄지지 않은 쥐는 도로 차량 소음에 해당하는 80㏈의 소리를 알아듣지 못했다. 반면 치료가 이뤄진 쥐는 인간의 일반적인 대화 소리에 해당하는 65㏈ 이하의 소리까지 알아들었다.

또 생후 8주 치료를 받지 못했던 쥐는 평범한 쥐라면 깜짝 놀라야 하는 갑작스러운 큰 소리에도 전혀 반응하지 않았다.

치료가 이뤄진 쥐의 귀를 조사해보니 치료를 받지 못한 쥐의 귀보다 청각을 담당하는 유모세포가 건강하게 유지됐다. 유모세포는 TMC1이라는 특정 유전자가 변이되면 기능을 상실한다.

크리스퍼 캐스9 기술은 일반적으로 DNA를 잘라내기 위한 ‘가위’가 되는 절단효소(단백질) ‘캐스9’을 표적이 되는 유전자까지 운반하는 매개체로 불활성 바이러스를 사용한다. 하지만 류 박사팀은 표적 외의 유전자를 훼손하는 ‘표적 이탈’(오프타깃) 위험을 줄이기 위해 ‘캐스9’을 직접 내이 세포에 주입했다. 이런 방법이라면 캐스9의 활동 시간을 제한하는 효과가 있다고 연구팀은 말한다.

이번 연구에서 일부 쥐는 변이 유전자 때문에 청력을 잃을 ‘운명’이기에 베토벤에 비유됐다.

이에 대해 미국 시애틀의 알티우스 의생명과학연구소의 표도르 우르노프 박사는 “베토벤은 스스로 작곡한 곡을 듣지 못했지만, 그의 이름을 딴 쥐는 캐스9과의 운명적 만남으로 치료를 받았다”면서 “앞으로 우리 인간에게도 유전적으로 생길 수 있는 청각 장애를 막는 날이 다가올 것”이라고 말했다.

사진=미국 UC버클리/MIT 제공

윤태희 기자 th20022@seoul.co.kr